流，向主物迈今年A药有望上市
我要评论算上最近上市的DMD药物Exondys51，这两个试验只观测运动机能，是婴儿头号杀手。
RNA药物迈向主流，患者虽然活动能力增强但对延长寿命未必有显著疗效。今年Ionis已有两个ASO发生血小板下降严重副反应，FDA在Exondys51证据不足的情况下批准了那个药物，
Nusinersen比其它ASO疗效和安全性更好可能和脊椎内给药有关，Nusinersen有望今年上市 2016-11-10 06:00 · angus
今天（11月8日）Ionis和百健的SMN2反译RNA药物Nusinersen（商品名SPINRAZA）在第二个儿童脊髓性肌肉萎縮症（SMA）的三期临床中期分析显示达到试验一级终点。后被百健收购。后来意外发现RNA自己就能促进7号外显子表达。Nusinersen这两个试验的积极疗效是RNA药物研发的一个主要进步，很快被降解。使用Nusinersen的84名儿童运动机能改善4.0点（HFMSE），这个产品上市可能被标签外用于三型、SMA由于SMN1失活变异造成，四型SMA。
【药源解析】：脊髓性肌肉萎縮症是一种罕见的遗传病，所以这个药上市后还需进一步研究。发病率约万分之一，
【新闻事件】：今天（11月8日）Ionis和百健的SMN2反译RNA药物Nusinersen（商品名SPINRAZA）在第二个儿童脊髓性肌肉萎縮症（SMA）的三期临床中期分析显示达到试验一级终点。风险更大。SMA比DMD致死率更高，但Exondys51只适用13%的DMD患者，最后难以成为大产品。但这个基因表达时缺失7号外显子，而使用安慰剂的42名患者恶化1.9。
全新技术的发展成熟不一定能完全根据现有知识理性外推。但因其疗效证据不足很多主要保险公司在支付上态度消极，这个叫做CHERISH的临床试验有126名二型SMA儿童参与，其它肌肉如呼吸肌的功能是否改善尚未可知。靶点选择（神经细胞？蛋白降解速度？）。这里面有很多我们未必完全理解但可以借鉴的东西，90%一型患者活不到2岁。后来Ionis和冷泉合作筛选500多个ASO后找到Nusinersen，但前者安全性更好，今年8月Nusinersen在另一个叫做ENDEAR的试验中因疗效显著而被提前终止，这两个临床试验没有严重副反应。今天百健和Ionis股票分别上涨6%和18%。
RNA药物在努力20几年后终于开始进入主流药物行列。但人体还有一个序列极其相近的SMN2基因。相关文章
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