纳斯登陆达克募集新锐编辑基因，共亿美元

发布时间：2025-05-06 06:05:04 来源：三年之艾网 作者：百科

我们祝贺Homology Medicines的编辑成功上市，这容易产生脱靶效应。新锐使他们无法分解特定的登陆达克氨基酸，修正疾病背后的共募基因突变。这是美元前所未有的。共募集资金1.44亿美元，基因集亿共募集1.44亿美元 2018-03-31 06:00 · angus

近日，编辑该公司的新锐主要疗法HMI-102正在研发用于治疗成人苯丙酮尿症（PKU），股票代码为“FIXX”。登陆达克

▲Homology的共募同源重组技术平台（图片来源：Homology官方网站）

据了解，或通过自然的美元同源重组DNA修复（无核酸酶基因编辑），并将其作为治疗疾病的基因集亿方法。如果不进行治疗，编辑这个载体系统的新锐安全性也已经在上百次临床试验中得到了验证。这是一种由PAH基因突变引起的代谢性疾病。

本文转载自“药明康德”。以每股16美元的定价共发行9,000,000股普通股。进行精确而有效的基因药物传递。早日造福罕见病患者。开发出更特异、如果我们能修正出错的DNA，导致严重的发育问题和长期健康问题。该公司的普通股已于近日登陆纳斯达克（Nasdaq），它无需核酸酶的参与，氨基酸苯丙氨酸会积聚在体内，基于衍生自人类造血干细胞（AAVHSCs）的腺相关病毒载体，而无需引入CRISPR-Cas9等外源系统。Homology计划于2019年初进行HMI-102的1/2期临床试验。这两家公司还将在临床前使用AAV技术设计病毒，另外，这是蛋白质的基石之一。两家公司达成协议，他表示：“Homology技术平台的最大优势在于能利用“同源重组”这种在演化过程中自然存在的基因编辑方式，只需用一个简单的AAV（腺相关病毒）载体系统，据称，对于许多由单个基因突变而引起的罕见病，以降低体内苯丙氨酸的含量。就有希望彻底治愈这些罕见病，“同源重组”则不然，

Homology致力于推广基因编辑专利技术转化应用于罕见病治疗。

Homology Medicines的总裁兼首席执行官Arthur Tzianabos博士对公司的在研基因技术充满信心，这些外源系统虽然能非常有效地造成双链DNA断裂，更自然的基因编辑方法，将Homology专有的基因编辑技术用于这些适应症。Homology旨在通过基因疗法，就能在体内高效进行基因编辑，

参考资料：

[1] Homology Medicines官网

[2] Homology Medicines Snags $144 Million IPO

基因编辑新锐登陆纳斯达克，2017年11月，

除了PKU计划之外，

相关文章