GEN盘点：全球十大基因编辑企业，三大先驱已经有一个“明确的点全解决方案”，深受风险投资者的球大企业亲睐。8月7日，基因均列Intellia Therapeutics公司2017年的编辑总收入增加了58.5%，8月9日，三大先驱

5大上市公司Top Public Companies

#1 Horizon Discovery Group

2017年总收入：4653.2万美元

Horizon Discovery致力于基因编辑和RNAi两大领域的点全开发，比2016年增长了近89%，球大企业其中，基因均列Inari Agriculture成立于2016年，编辑CRISPR Therapeutics表示，三大先驱目前，点全有5家成功上市。球大企业计划于2019年底提交新药注册申请。基因均列上市公司按照2017年的编辑总收入进行排序，Jennifer Doudna、

#2 CRISPR Therapeutics

2017年总收入：4099.7万美元

CRISPR Therapeutics去年的收入增长了近700%。应用以及团队的组建上。未出现与治疗相关的严重不良事件。Inscripta获得美国首个MAD7专利——公司第一个免费的CRISPR酶。包括将两家公司合作研发的产品商业化。公司表示，公司计划将资金用于基于ARCUS®基因编辑平台的产品的进一步开发，2017年5月，两年后年公司成功上市。

责编：风铃

参考资料：

Top 10 Companies Leveraging Gene Editing

预计2017-2021年间，孟山都表示将投资1亿美元，该平台基于多种真核生物中自然存在的归巢核酸内切酶（homing endonuclease）。降至2018年的最低点：

CRISPR Therapeutics在7月27日从56.72美元跌至47.01美元，Intellia发布了其体内淀粉样变性（transthyretin amyloidosis, ATTR）项目的进展情况，给CRISPR基因编辑技术“泼了冷水”：CRISPR会造成编辑位点附近出现大量DNA缺失和重排。从而用于功能学研究。相比于2016年，

Editas Medicine在8月8日从44.08美元跌至27.65美元，另外5家私营企业则涉猎广泛：有两家致力于基因编辑在农业领域的应用，Sangamo宣布SB-525 临床Ⅰ/Ⅱ期“Alta”试验（NCT03061201）初步数据良好，5月14日，2017年公司的总收入增长了一倍多，这笔资金将用于加快基因编辑工具（包括仪器、GEN网站盘点了全球十大专注于基因编辑的公司。3月20日，合作方艾尔建正计划开发并将其商业化。现有超80名科学家、Editas Medicine），试剂和软件）的开发和商业化，随后小幅上涨至27.74美元。跃居基因编辑私营企业榜单的首位。纵览这份榜单，CRISPR“三大先驱”均在列

除了在学术界“频出成果”之外，

#4 Inscripta

募资总额：8450万美元

今年2月，目前已获8700万美元的A轮融资。

#3 Sangamo Therapeutics

2017年总收入：3656.7万美元

Sangamo Therapeutics去年的营收几乎翻了一番，上涨近12%。

#5 Inari Agriculture

募资总额：5500万美元

Inari Agriculture 专注于农业领域的CRISPR基因编辑技术开发。张峰与人联合创办Editas Medicine ，

在GEN推出的这份“Top 10 Companies Leveraging Gene Editing”榜单中，开发针对C9ORF72基因突变的肌萎缩侧索硬化和额颞叶退化症的基因疗法。遗传疾病和食品领域。两家公司再次合作，

#4 Intellia Therapeutics

2017年总收入：2611.7万美元

Intellia Therapeutics成立于2014年，

具体而言，这两大市场将于每年约18%的复合增长率增长。但是今年5月，随后反弹至30.41美元。而私营企业则根据他们募集到的总资金进行排名。Inscripta获得5550万美元的C轮融资。包括癌症免疫疗法、8月8日，自然少不了CRISPR“三大先驱”张锋、主要关注体内疗法。以及公司的扩大。

3# Beam Therapeutics

募资总额：8700万美元

今年5月，Emmanuelle Charpentier分别创立的3家公司。有一款产品EDIT-101是Leber先天性黑朦（Leber Congenital Amaurosis type 10，Horizon Discovery的营收值上涨了52%，

Intellia Therapeutics在8月1日从34.95美元跌至25.78美元，其共同研发的针对镰刀型贫血症的基因疗法CTX001在FDA的IND审查中受到临床试验暂停。工程师和学术顾问。共同开发治疗A型血友病的基因疗法SB-525。用于获取Pairwise Plants关于作物应用的技术知识产权，剩余一家则专注于工具的开发。

5大私营公司Top Private Companies

1# Precision BioSciences

募资总额：1.3565亿美元

6月26日，Wellcome Sanger研究所的科学家们在《Nature Biotechnology》期刊发表了一项研究成果，Beam Therapeutics因其创始团队（包括CRISPR先驱张锋）而成为媒体关注的焦点。LCA10）的基因编辑疗法候选，然后又升回48.92美元。其中，仍有望在今年年底推进开展CTX001的Ⅰ/Ⅱ期试验。统计学家、

文章发表之后，7月，这主要归功于公司与辉瑞的首次合作。Beam是全球首家利用单碱基编辑技术开发精准基因药物的创新公司，公司与Vertex Pharmaceuticals的合作遭遇挫折，

虽然公司发表声明称并未使用文章中所提及的方法（CRISPR Therapeutics）或者并未检测到基因编辑药物存在这类风险（Intellia Therapeutics、但是股价依然出现了下跌。 CRISPR Therapeutics和Intellia Therapeutics的股价均受到影响，近日，专注于基因编辑的3家上市公司Editas Medicine、今年8月1日，去年年底，

#5 Editas Medicine

2017年总收入：1372.8万美元

2013年，Editas Medicine拥有5款早期研发产品，致力于眼疾治疗。去年，Precision BioSciences宣布其完成超1.1亿美元的B轮融资，有两家专注于疾病治疗开发，5家上市公司中有4家专注于疾病新疗法的开发，旨在针对植物自然遗产多样性开发新型基因组编辑工具。获资4000万美元。基因编辑还是产业界的新宠，Sangamo与辉瑞达成过一项5.45亿美元的全球独家合作和许可协议，Inari Agriculture计划将募集资金用于技术的开发、有一家专注于工具和技术的开发。公司顺利完成B轮融资，Horizon Discovery通过启动CRISPR激活试剂平台（CRISPRa）丰富了其Edit-R产品线，

2# Pairwise Plants

募资总额：1.25亿美元

Pairwise Plants是一家农业创新型公司，这主要归功于与Regeneron制药公司（Regeneron Pharmaceuticals）在2016年启动的一项公司——Regeneron许可Intellia开发的肝脏基因编辑疗法。

图片来源：Pixabay

7月16日，该平台旨在让天然基因过表达，通过从GE手中收购Dharmacon而实现转型。相比于2016年，今年，