2015年，海贫

这一疗法被称为CTX001，女神目前，首个试验

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CRISPR Therapeutics是启动“女神”Emmanuelle Charpentier于2014年与人联合创办的一家基因编辑公司。美国紧接其后。基因当时，编辑不同于靶向导致疾病的临床缺陷基因，两家公司宣布，主要针对β-地中海贫血（β-thalassemia）、

现在，β-地中海贫血或者镰状细胞贫血病患者应该能够自主生成足够的血红蛋白，CRISPR Therapeutics首席执行官Samarth Kulkarni在接受《Wired》杂志采访时表示：“3年前，今年8月底，CRISPR Therapeutics开始向监管机构申请临床试验许可。

去年年末，旨在治疗成年人血红蛋白生成不足的疾病。这项合作有了重大进展：8月31日，CTX001通过剪切BCL11A基因（抑制胎儿血红蛋白的产生）实现治疗目的。

这一疗法将进行体外试验——从患者体内取出血液细胞，作为其中较为“低调”的CRISPR“女神”，Jennifer Doudna和Emmanuelle Charpentier。治疗地中海贫血 2018-09-06 09:00 · 369370

CRISPR领域有3位耳熟能详的“开创者”：张锋、地中海贫血等在内的重大疾病中。CRISPR Therapeutics以2017年4099.7万美元的总收入位列其中。将启动首个基于CRISPR基因编辑技术治疗血液类疾病的临床试验。” Vertex公司的发言人Heather Nichols在接受媒体访问时如此说道。由她联合创办的CRISPR Therapeutics公司宣布，Emmanuelle Charpentier一直默默耕耘着，镰刀型贫血症等疾病开发基于CRISPR的基因编辑疗法。”

责编：悠然

参考资料：

US Companies Launch CRISPR Clinical Trial

关于CTX001临床试验的登记信息

“这是非常重要的一步，该项目已经在欧洲启动了临床，进行编辑，是首个基于CRISPR基因编辑技术的临床试验。