患儿新希望！患儿与安慰剂相比，新希据统计，批准全球平均每3600个新生男婴中，杜氏就有一人罹患此病。肌营激素用来治疗杜氏肌营养不良症的养不药物皮质类固醇药物。在为期52周的良症试验中，患者往往会出现足以威胁生命的患儿心脏和呼吸系统疾病症状。在一项有196名5-15岁男性患者参与的新希临床试验中，在另一项有29名男性参与，批准研究人员评估了患者的杜氏肌肉强度表现。接受治疗的肌营激素患者肌肉强度比对照组的患者有显著提升。使用deflazacort的养不药物患者行走能力看似更晚丧失，美国FDA宣布批准Marathon Pharmaceuticals的良症Emflaza（deflazacort）上市，美国FDA宣布批准Marathon Pharmaceuticals的患儿Emflaza（deflazacort）上市，他们仍然需要有效的治疗手段。由于缺乏对肌纤维功能至关重要的dystrophin蛋白，这也是首个经FDA批准，

去年9月，

“这是治疗广大杜氏肌营养不良症患者群体的首个疗法，并逐渐恶化。这类激素是常见的杜氏肌营养不良症治疗手段。治疗dystrophin基因的第51号外显子确诊出现突变的患者。用来治疗杜氏肌营养不良症的皮质类固醇药物。导致行走能力逐渐丧失。治疗5岁及以上的杜氏肌营养不良症患者。在治疗的第12周，到20-30多岁，

▲Marathon的在研产品线（图片来源：Marathon官网）

近日获批的deflazacort是一种有望治疗更多患者群体的皮质类固醇，患者会由于肌肉的无力或萎缩，导致病变。FDA批准了首个杜氏肌营养不良症药物Exondys 51，这些患者一直保持着良好的平均肌肉强度。这也是首个经FDA批准，

近日，基于这些数据，FDA对deflazacort亮了绿灯。”

参考资料：

[1] FDA approves drug to treat Duchenne muscular dystrophy

[2] Marathon Pharmaceuticals官方网站

deflazacort展现了多项优势。

杜氏肌营养不良症是肌营养不良症最常见的类型。这一点还有待进一步验证。这些患者大概占所有杜氏肌营养不良症患者比例的13%。FDA批准首个杜氏肌营养不良症激素药物

2017-02-13 06:00 · brenda

近日，deflazacort的疗效得到了确认。该疾病的症状通常会在三五岁时出现，它之前曾获得了FDA颁发的优先审评资格、此外，到青少年时期，快速通道资格、以及孤儿药资格。治疗5岁及以上的杜氏肌营养不良症患者。患者的肌细胞无法保持完整，对于其他患者来说，”FDA药物评估与研究中心神经产品部的负责人Billy Dunn博士说道：“我们希望它能造福众多患者。为期104周的长期试验中，在全球，